Ključna razlika med dodajanjem genov in nadomestitvijo genov je, da je dodajanje gena vstavitev gena z nehomologno rekombinacijo, medtem ko je zamenjava gena zamenjava endogenega gena s homologno rekombinacijo.
Genska terapija je tehnika, ki uporablja gene za zdravljenje genskih bolezni. Zato vključuje uvedbo ali dostavo genov v celico bolnika. Z drugimi besedami, genska terapija vključuje zamenjavo ali dodajanje genov namesto okvarjenih genov ali genov, ki povzročajo bolezni. V tem postopku je ključnega pomena izbira pravega gena za nadomestitev ali dodajanje. Zato genska terapija še vedno ni stoodstotno uspešna pri terapijah pri človeških boleznih. Številnih genskih bolezni ni mogoče zdraviti z gensko terapijo. Toda genska terapija je obetavno zdravljenje nekaterih bolezni, kot so mišična distrofija in cistična fibroza itd.
